源瑞达reg;治疗复发或难治性大B细胞淋巴瘤新适应症的上市许可申请获正式

2024年9月26日，国家药品监督管理局药品审评中心网站公示信息显示:合源生物科技(天津)有限公司(简称“合源生物”)首款CAR-T细胞治疗产品源瑞达reg;(纳基奥仑赛注射液)的新适应症上市许可申请获得正式受理，受理号为CXSS2400104，用于治疗经过二线及以上系统性治疗后复发或难治性大B 细胞淋巴瘤(r/r LBCL)。这是继成人复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病(r/r B-ALL)之后源瑞达reg;在国内递交新药上市申请的第2个适应症。此次新药上市申请是基于由中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)与上海交通大学附属瑞金医院联合牵头的一项单臂、开放、多中心关键性临床研究(NCT04586478)。

非霍奇金淋巴瘤是一组淋巴造血系统恶性肿瘤，发病率呈逐年上升，是一种严重危害人类生命健康的血液恶性肿瘤，其中以弥漫大B细胞淋巴瘤(DLBCL)最为常见，约占25%～50%(1)。DLBCL异质性高且侵袭性强，经过一线治疗，仍可能有30%~40% DLBCL患者复发或难治(2)，一旦进展为复发或难治(R/R)DLBCL病情进展快且死亡率较高，中位生存期可能仅有6.3个月(3)，仍是临床面临的一大挑战，急需探索更有效的治疗方案。

源瑞达reg;是合源生物自主研发的靶向CD19 CAR-T细胞治疗产品，源自中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)长期技术创新积累，具有全球独特的CD19 scFv(HI19a)结构和国际领先的生产制造工艺。源瑞达reg;是首款具有中国全自主知识产权CD19 CAR-T细胞治疗产品。已布局成人复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病、复发或难治性大B细胞淋巴瘤、儿童复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病以及多类型自身免疫性疾病等多个适应症。

作为首款中国白血病治疗领域CAR-T细胞治疗产品，源瑞达reg;治疗成人复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病适应症于2023年11月在国内上市。截止到目前，源瑞达reg;已获CSCO和中华医学会等多部诊疗指南推荐；已覆盖80家国内顶尖血液病治疗医院，真实世界疗效和安全性受到医生和患者的高度认可。

中国医学科学院血液病医院临床首席专家、国家血液系统疾病临床医学研究中心主任王建祥教授表示:祝贺纳基奥仑赛注射液治疗复发或难治性大B细胞淋巴瘤新适应症的上市许可申请获得国家药监局的正式受理！纳基奥仑赛注射液是我国自主研发的靶向CD19 CAR-T药物，在包括成人复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病、复发或难治性大B细胞淋巴瘤、儿童和青少年复发难治急性B细胞淋巴细胞白血病等的临床研究和真实世界临床实践中均展示了显著的临床获益，同时也在自身免疫性疾病相关探索临床研究中获得了非常积极的临床数据。期待纳基奥仑赛注射液的多个适应症不断获得批准，让越来越多的患者获益于自主原研CAR-T疗法。

合源生物首席执行官吕璐璐博士表示:源瑞达reg;治疗淋巴瘤适应症的新药上市申请获得国家药监局正式受理，这是合源生物的又一重要里程碑，我们倍感振奋！我们致力于实现源瑞达reg;临床价值最大化，通过白血病、淋巴瘤、自身免疫性疾病等多疾病领域布局，不断实现纳基奥仑赛注射液适用人群最大化，为其后续纳入国家医保奠定坚实基础。源瑞达reg;治疗成人复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病适应症已于2023年11月获得国家药监局正式批准上市，治疗儿童和青少年复发或难治B细胞急性淋巴细胞白血病适应症的注册临床研究也在有序推进过程中。此次源瑞达reg;适应症向淋巴瘤的推进，将为患者带来又一重要治疗选择，期待能够尽快获得批准，让更多患者重燃生命的希望之光。“

弥漫性大B细胞淋巴瘤诊疗指南(2022年版).

Zahid U, et al. Curr Hematol Malig Rep. 2017 Jun;12(3):217-226.

Crump M, et al. Blood. 2017;130(16):1800-1808.

关于合源生物

合源生物创立于2018年6月，已成长为中国细胞药物产业自主创新的引领者，致力于成为全球领先的细胞与基因创新技术驱动的新一代生物医药企业。 公司首个原研CAR-T产品源瑞达reg;的新药上市申请(NDA)于2023年11月正式获得国家药品监督管理局批准，该产品是中国白血病治疗领域首个CAR-T药物，也是首个中国全自主创新的CD19 CAR-T药物，其先后被国家药品监督管理局纳入“突破性治疗药物”品种和“优先审评程序”，并获得美国FDA“孤儿药”认定。除已上市的治疗成人复发或难治性急性淋巴细胞白血病适应症外、源瑞达reg;治疗复发或难治性侵袭性B细胞非霍奇金淋巴瘤、和治疗儿童和青少年复发或难治B细胞型急性淋巴细胞白血病、自身免疫性疾病的临床研究和新药上市工作也在有序推进中。

源瑞达reg;是具有自主知识产权的靶向CD19的CAR-T细胞治疗产品，拥有全球独特的CD19 scFv(HI19a)结构和国际领先的生产制造工艺，获得国家药品监督管理局药品审评中心“突破性治疗药物”认定和美国FDA孤儿药资格认定(Orphan Drug Designation, ODD)。2022年12月，国家药品监督管理局(NMPA)正式受理纳基奥仑赛注射液治疗成人r/r B-ALL的新药上市申请(NDA)并纳入优先审评。2023年3月，纳基奥仑赛注射液用于治疗成人r/r B-ALL IND申请也获得美国食品药品监督管理局(U.S.FDA)许可。2023年11月，源瑞达reg;(纳基奥仑赛注射液)正式获中国国家药品监督管理局(NMPA)批准上市。

合源生物紧密合作中国医学科学院血液病医院等国家一流院所，构建了以CAR技术平台、iPSCs技术平台以及基因编辑技术平台等为核心的国际化新药研发体系，拥有覆盖血液肿瘤、实体肿瘤、自身免疫性疾病、再生医学等多疾病领域的10余种管线产品在研。

公司坚持以满足临床需求为导向，通过严格的细胞治疗产品生产和质量体系，为患者打造安全、高效、可及的免疫细胞治疗产品。公司具有世界一流研发技术平台，工艺开发平台，质量控制体系以及商业化生产基地，并于2021年6月获得天津市首张细胞药物《药品生产许可证》。公司拥有多项发明专利，荣获“国家知识产权优势企业”称号，获批国家级博士后科研工作站，入选国家科技部国家重点研发计划项目即“科技助力经济2020重点专项项目”。

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